32억 유전자 치료제, 2세도 맞는다…FDA 파격 승인

버텍스의 유전자 가위 치료제 '카스게비'가 2세 이상 소아 환자에게도 사용 가능해졌다.

피어스파마 등 외신에 따르면 버텍스는 6일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 겸상적혈구병(SCD)과 수혈의존성 베타지중해빈혈(TDT) 치료제 '카스게비'의 확대 승인을 획득했다. 이번 승인으로 기존 12세 이상에서 2세 이상으로 투약 가능 연령이 크게 낮아졌다.

카스게비는 버텍스와 크리스퍼 테라퓨틱스가 공동 개발한 세계 최초의 크리스퍼(CRISPR) 유전